7月28日，國家衛(wèi)健委辦公廳正式發(fā)布《關(guān)于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作的通知》（下稱《通知》），《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版試行）》（下稱《指南》）作為附件一同下發(fā)。

國家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作的通知

國衛(wèi)辦藥政發(fā)〔2021〕16號

各省、自治區(qū)、直轄市及新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團(tuán)衛(wèi)生健康委，委藥具管理中心、衛(wèi)生發(fā)展中心（國家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評估中心），國家心血管中心、國家癌癥中心、國家兒童醫(yī)學(xué)中心：

為進(jìn)一步貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院關(guān)于健全藥品供應(yīng)保障制度的決策部署，促進(jìn)藥品回歸臨床價值，按照國家衛(wèi)生健康委《關(guān)于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知》（國衛(wèi)藥政函〔2019〕80號）的工作部署，我委組織制定了《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版?試行）》（以下簡稱《管理指南》）?，F(xiàn)印發(fā)給你們，請結(jié)合工作實(shí)際認(rèn)真執(zhí)行，并就相關(guān)工作要求通知如下：

一、不斷深化對藥品臨床綜合評價重要性的認(rèn)識，進(jìn)一步加強(qiáng)組織指導(dǎo)和統(tǒng)籌協(xié)調(diào)

藥品臨床綜合評價是藥品供應(yīng)保障決策的重要技術(shù)工具。各級衛(wèi)生健康行政部門要堅持以人民健康為中心，以藥品臨床價值為導(dǎo)向，引導(dǎo)和推動相關(guān)主體規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，持續(xù)推動藥品臨床綜合評價工作標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化、科學(xué)化、同質(zhì)化，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應(yīng)與合理使用，更好地服務(wù)國家藥物政策決策需求。

國家衛(wèi)生健康委按職責(zé)統(tǒng)籌組織藥品臨床綜合評價工作，推動以基本藥物為重點(diǎn)的國家藥品臨床綜合評價體系建設(shè)，主要指導(dǎo)相關(guān)技術(shù)機(jī)構(gòu)或受委托機(jī)構(gòu)開展國家重大疾病防治基本用藥主題綜合評價，協(xié)調(diào)推動評價結(jié)果運(yùn)用、轉(zhuǎn)化。省級衛(wèi)生健康行政部門要按照國家有關(guān)部署安排，按職責(zé)組織開展本轄區(qū)內(nèi)藥品臨床綜合評價工作，制定本轄區(qū)藥品臨床綜合評價實(shí)施方案，建立評價組織管理體系，因地制宜協(xié)調(diào)實(shí)施區(qū)域內(nèi)重要疾病防治基本用藥主題綜合評價。我委將組織相關(guān)單位明確藥品臨床綜合評價主題遴選流程、建立專家咨詢論證制度、研究制訂評估標(biāo)準(zhǔn)、評估質(zhì)量控制指標(biāo)體系，指導(dǎo)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開展藥品臨床綜合評價，推動藥品臨床綜合評價工作規(guī)范發(fā)展。

二、充分發(fā)揮各級醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的作用與優(yōu)勢

鼓勵醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)自主或牽頭搭建工作團(tuán)隊，建立技術(shù)咨詢和專題培訓(xùn)制度，組織開展藥品臨床綜合評價工作。承擔(dān)國家及省級藥品臨床綜合評價任務(wù)的醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)（包括但不限于國家醫(yī)學(xué)中心、國家區(qū)域醫(yī)療中心和省級區(qū)域醫(yī)療中心，以及其他具有臨床研究基礎(chǔ)和藥品臨床綜合評價經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)），應(yīng)當(dāng)搭建本機(jī)構(gòu)藥品臨床綜合評價工作團(tuán)隊，結(jié)合基礎(chǔ)積累、技術(shù)特長和臨床用藥需求，開展優(yōu)勢病種用藥的持續(xù)性綜合評價，制定評價結(jié)果應(yīng)用轉(zhuǎn)化可行路徑，積極配合和參與國家及區(qū)域?qū)用娼Y(jié)果轉(zhuǎn)化。

醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)外的科研院所、大專院校、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會等，在中華人民共和國境內(nèi)依法注冊、具有獨(dú)立民事行為能力、征信狀況良好，具有開展藥品臨床綜合評價專業(yè)能力和工作基礎(chǔ)的，可依據(jù)《管理指南》及相應(yīng)臨床專業(yè)或疾病類別藥品臨床綜合評價技術(shù)指南的要求，獨(dú)立或聯(lián)合開展藥品臨床綜合評價。

三、注重評價結(jié)果轉(zhuǎn)化與網(wǎng)絡(luò)信息安全

各地和各級各類醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)注重加強(qiáng)藥品臨床綜合評價工作協(xié)同，探索跨區(qū)域多中心藥品臨床綜合評價機(jī)制建設(shè)，統(tǒng)籌推動國家重大疾病防治基本用藥、區(qū)域（省級）重要疾病防治基本用藥和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥等主題評價結(jié)果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，規(guī)范指導(dǎo)評價實(shí)施機(jī)構(gòu)持續(xù)跟蹤已完成評價藥品的實(shí)際供應(yīng)與使用情況，不斷優(yōu)化證據(jù)和結(jié)果，不斷提升衛(wèi)生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結(jié)構(gòu)，完善國家藥物政策，更高質(zhì)量保障人民健康。

各地要按照網(wǎng)絡(luò)安全和數(shù)據(jù)安全相關(guān)法律法規(guī)和標(biāo)準(zhǔn)的規(guī)定，堅持“誰主管誰負(fù)責(zé)、誰授權(quán)誰負(fù)責(zé)、誰使用誰負(fù)責(zé)”的原則，加強(qiáng)評價過程中的數(shù)據(jù)收集、存儲、使用、加工、傳輸、提供、公開等環(huán)節(jié)的安全管理。各省級衛(wèi)生健康部門要建立轄區(qū)內(nèi)所屬單位和公立醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)參與藥品臨床綜合評價信息溝通機(jī)制，跟蹤掌握工作進(jìn)度，指導(dǎo)建立數(shù)據(jù)質(zhì)量評估和結(jié)果質(zhì)控制度，強(qiáng)化評價關(guān)鍵環(huán)節(jié)能力評估和質(zhì)量控制規(guī)范，協(xié)同國家做好主題遴選、方案實(shí)施、質(zhì)控規(guī)范、結(jié)果轉(zhuǎn)化應(yīng)用等技術(shù)對接和工作銜接。

任何單位和個人不得非法獲取或泄露藥品臨床綜合評價數(shù)據(jù)信息，未經(jīng)國家及省級組織管理部門授權(quán)，不得擅自使用或發(fā)布國家及省級藥品臨床綜合評價相關(guān)數(shù)據(jù)信息。各評價實(shí)施機(jī)構(gòu)和人員對其組織實(shí)施評價工作任務(wù)范圍內(nèi)的數(shù)據(jù)、網(wǎng)絡(luò)安全、個人信息保護(hù)和證據(jù)質(zhì)量承擔(dān)主體責(zé)任。

請各地及時將本地區(qū)在規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作中遇到的問題和相關(guān)工作建議反饋我委藥政司。

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附件：藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版?試行）

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國家衛(wèi)生健康委辦公廳

2021年7月21日

（信息公開形式：主動公開）

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附件

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藥品臨床綜合評價管理指南

（2021年版試行）

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前?言

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一、制定依據(jù)

根據(jù)《中華人民共和國基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》《中華人民共和國藥品管理法》《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》《國務(wù)院辦公廳關(guān)于完善國家基本藥物制度的意見》（國辦發(fā)〔2018〕88號），以及《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)基本藥物配備使用管理的通知》（國衛(wèi)藥政發(fā)〔2019〕1號）、《關(guān)于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知》（國衛(wèi)藥政函〔2019〕80號）、《關(guān)于加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理促進(jìn)合理用藥的意見》（國衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2020〕2號）等法律法規(guī)和文件對藥品臨床綜合評價工作的部署和要求，制定本指南。

二、制定過程

為加快建立健全統(tǒng)一、科學(xué)、實(shí)用的藥品臨床綜合評價標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范、實(shí)施路徑和工作協(xié)調(diào)機(jī)制，統(tǒng)籌開展藥品決策證據(jù)集成、科學(xué)分析和準(zhǔn)確評價，指導(dǎo)和規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，國家衛(wèi)生健康委藥政司委托國家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評估中心（掛靠國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心，以下簡稱評估中心）、國家衛(wèi)生健康委藥具管理中心（以下簡稱藥具中心），聯(lián)合國家心血管中心、國家癌癥中心、國家兒童醫(yī)學(xué)中心，以及相關(guān)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等，組織臨床醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、管理學(xué)、循證醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)和衛(wèi)生政策等領(lǐng)域?qū)＜夜餐贫ū局改?。?018年9月啟動指南編寫工作以來，組織數(shù)百名相關(guān)學(xué)科專家召開了數(shù)十輪論證會，廣泛聽取了各省級衛(wèi)生健康行政部門、部分醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥行業(yè)學(xué)（協(xié)）會和企業(yè)代表意見，同時結(jié)合部分省份實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，前后修改20余稿。于2020年11月公開征求社會意見，進(jìn)一步修改完善，最終形成本指南。

三、起草思路

本指南主要圍繞我國臨床重大疾病防治基本用藥需求，根據(jù)我國藥品臨床應(yīng)用實(shí)踐與藥物供應(yīng)保障政策現(xiàn)狀，參考借鑒國際有益做法和經(jīng)驗(yàn)，重點(diǎn)明確藥品臨床綜合評價的目的原則、組織管理、規(guī)范流程、內(nèi)容方法、質(zhì)量控制、結(jié)果應(yīng)用等內(nèi)容，旨在引導(dǎo)和推動相關(guān)主體規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，持續(xù)推動藥品臨床綜合評價工作標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化、科學(xué)化、同質(zhì)化，更好地服務(wù)國家藥物政策決策需求，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應(yīng)與規(guī)范使用，控制不合理藥品費(fèi)用支出，更高質(zhì)量滿足人民群眾用藥需求。

四、主要內(nèi)容

本指南包括4個章節(jié)。

第一章提出藥品臨床綜合評價的目的、基本原則及本指南的適用范圍。

第二章介紹評價流程、內(nèi)容與維度。定義了包括主題遴選、評價實(shí)施和結(jié)果應(yīng)用轉(zhuǎn)化3個基本環(huán)節(jié)共5方面內(nèi)容的藥品臨床綜合評價工作流程。圍繞技術(shù)評價與政策評價兩條主線，提出了從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個維度開展科學(xué)規(guī)范的藥品臨床綜合評價的管理要求。

第三章介紹證據(jù)評價與應(yīng)用。明確了建立和完善國家藥品臨床綜合評價基礎(chǔ)信息平臺的要求，充分利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)，逐步形成全國藥品臨床綜合評價模型、指標(biāo)體系和標(biāo)準(zhǔn)化決策框架，加強(qiáng)數(shù)據(jù)信息安全。提出了評價質(zhì)控與結(jié)果應(yīng)用指導(dǎo)意見，圍繞相關(guān)主體資質(zhì)、組織流程合規(guī)性、方法學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性等開展重點(diǎn)質(zhì)控工作，并提出了組織實(shí)施機(jī)構(gòu)應(yīng)按流程進(jìn)行評價結(jié)果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，持續(xù)跟蹤藥品應(yīng)用情況，不斷累積數(shù)據(jù)驗(yàn)證評價結(jié)果等要求。

第四章提出指南管理的要求。明確本指南與相關(guān)疾病別技術(shù)指南共同構(gòu)成藥品臨床綜合評價指南體系，提出本指南長期接受社會意見并定期修訂完善。

五、特別說明

本指南基于我國當(dāng)前情況下實(shí)施藥品臨床綜合評價的認(rèn)知水平和技術(shù)能力編制，供涉及藥品臨床綜合評價研究和實(shí)施的相關(guān)主體參考使用。隨著理論研究的深入、科技發(fā)展的進(jìn)步和實(shí)踐證據(jù)的積累，本指南將不斷更新與完善。

第一章?概述

　　一、目的

藥品臨床綜合評價以人民健康為中心，以藥品臨床價值為導(dǎo)向，利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)和藥品供應(yīng)保障各環(huán)節(jié)信息開展藥品實(shí)際應(yīng)用綜合分析，探索建立并逐步完善基于政策協(xié)同、信息共享，滿足多主體參與、多維度分析需求的國家藥品臨床綜合評價機(jī)制，為完善國家藥物政策、保障臨床基本用藥供應(yīng)與合理使用提供循證證據(jù)和專業(yè)性衛(wèi)生技術(shù)評估支撐。

　　二、基本原則

（一）需求導(dǎo)向。聚焦新時代我國衛(wèi)生健康事業(yè)治理決策需求和藥品供應(yīng)保障制度實(shí)施的主要問題，堅持正確價值引領(lǐng)與循證判斷，重點(diǎn)優(yōu)化臨床基本用藥動態(tài)管理機(jī)制，推動國家藥物政策連貫協(xié)調(diào)。

（二）統(tǒng)籌協(xié)同。堅持總體謀劃，多方參與，技術(shù)與管理協(xié)同的共建共治共享理念，充分發(fā)揮各方優(yōu)勢和信息化手段，探索建立中國特色的藥品臨床綜合評價標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范、路徑流程和工作機(jī)制。

（三）科學(xué)規(guī)范。立足國情實(shí)際，突出藥品療效證據(jù)和藥品供應(yīng)保障政策評價，總結(jié)參考國際有益經(jīng)驗(yàn)和成功實(shí)踐，合理借鑒評價模式方法、技術(shù)流程和工具，融合多學(xué)科專業(yè)知識體系，通過建立完善評價規(guī)則和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范，有序指導(dǎo)藥品臨床綜合評價的開展。

（四）公正透明。堅持利益相關(guān)主體共同參與，建立信息公開、數(shù)據(jù)共享的評價實(shí)施、質(zhì)量控制和應(yīng)用轉(zhuǎn)化機(jī)制，防范潛在利益沖突，保障評價組織、管理、實(shí)施過程和結(jié)果公平公正，依法依規(guī)公開。

　　三、適用參考范圍

本指南主要用于國家和省級衛(wèi)生健康部門基于遴選疾病防治基本用藥、擬定重大疾病防治基本用藥政策、加強(qiáng)藥品供應(yīng)管理等決策目的，組織開展的藥品臨床綜合評價活動。同時，為醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)、科研院所、大專院校、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會等主體開展藥品臨床綜合評價活動提供管理規(guī)范和流程指引。

第二章??評價流程、內(nèi)容與維度

藥品臨床綜合評價重點(diǎn)圍繞藥品使用與供應(yīng)保障體系關(guān)鍵決策要素開展，聚焦臨床實(shí)際用藥問題及其涉及的藥物政策決策問題，選擇適宜的評估理論框架、方法和工具，收集分析藥品使用與供應(yīng)等相關(guān)環(huán)節(jié)數(shù)據(jù)及信息，綜合評估藥品臨床使用和藥物政策實(shí)際執(zhí)行效果。

一、評價流程

藥品臨床綜合評價的完整流程包括主題遴選、評價實(shí)施和結(jié)果應(yīng)用轉(zhuǎn)化三個基本環(huán)節(jié)，評價實(shí)施包括項(xiàng)目委托、質(zhì)量控制、結(jié)果遞交及驗(yàn)收（下圖）。

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評價流程簡圖

藥品臨床綜合評價組織管理和技術(shù)實(shí)施機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)協(xié)同加強(qiáng)工作統(tǒng)籌、信息溝通和技術(shù)交流，推動建立主題遴選、質(zhì)量控制、專家咨詢和結(jié)果轉(zhuǎn)化等工作制度，因地制宜組織開展所承擔(dān)評價的具體任務(wù)。充分發(fā)揮各級各類醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)、科研院所、大專院校和行業(yè)學(xué)（協(xié)）會等專業(yè)優(yōu)勢，研制評估技術(shù)規(guī)范，加強(qiáng)業(yè)務(wù)培訓(xùn)，探索建立跨省份、多中心真實(shí)世界數(shù)據(jù)規(guī)范采集和平行技術(shù)評估機(jī)制。評價主題主要包括國家重大疾病防治基本用藥、區(qū)域重要疾病防治基本用藥和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥等，兼顧特殊用藥等其他主題。國家重大疾病防治基本用藥主題由藥具中心聯(lián)合評估中心進(jìn)行遴選，區(qū)域重要疾病防治基本用藥主題由省級衛(wèi)生健康部門進(jìn)行遴選。

鼓勵國家醫(yī)學(xué)中心、國家區(qū)域醫(yī)療中心和省級區(qū)域醫(yī)療中心及醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)自主或牽頭搭建工作團(tuán)隊，建立技術(shù)咨詢和專題培訓(xùn)制度，組織開展藥品臨床綜合評價工作。牽頭單位依托評價協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，結(jié)合基礎(chǔ)積累和技術(shù)特長，匯總疾病負(fù)擔(dān)、基本用藥需求、藥品費(fèi)用、分級診療服務(wù)體系影響等綜合信息，并與國家、區(qū)域主題相銜接，確定主要選題及其相應(yīng)參比對象，經(jīng)參與醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)同意后按程序啟動評價主題立項(xiàng)及評價工作。

　　二、評價內(nèi)容

藥品臨床綜合評價是評價主體應(yīng)用多種評價方法和工具開展的多維度、多層次證據(jù)的綜合評判。評價主要聚焦藥品臨床使用實(shí)踐中的重大技術(shù)問題和政策問題，圍繞技術(shù)評價與政策評價兩條主線，從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個維度開展科學(xué)規(guī)范的定性定量相結(jié)合的數(shù)據(jù)整合分析與綜合研判，提出國家、區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等疾病防治基本用藥供應(yīng)保障與使用的政策建議。

評價主體的主要工作內(nèi)容包括：開展相關(guān)藥品臨床使用證據(jù)、藥物政策信息收集和綜合分析，組織實(shí)施技術(shù)評價、藥物政策評估和撰寫評價報告等。

三、評價維度

　　（一）安全性評價。

綜合分析藥品上市前后安全性信息結(jié)果。納入評價信息包括：藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、藥品說明書內(nèi)容、不良反應(yīng)、不良事件等信息，相對安全性（與同類產(chǎn)品比較），藥品質(zhì)量、藥品療效穩(wěn)定性等信息。

　　（二）有效性評價。

通過定量分析，對擬評價藥品及參比藥品的臨床效果進(jìn)行人群測量，判斷是否獲得重要的健康收益。核心指標(biāo)主要包括生存時長和生命質(zhì)量兩大類，生存時長相關(guān)指標(biāo)包括生存率、疾病控制率以及其他能夠反映疾病進(jìn)展的可測量指標(biāo)；生命質(zhì)量相關(guān)指標(biāo)包括健康相關(guān)生命質(zhì)量和健康效用值，亦可進(jìn)一步用質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）進(jìn)行評價。根據(jù)不同疾病或治療領(lǐng)域可設(shè)定針對性的有效性評價核心指標(biāo)。開展臨床效果分析的數(shù)據(jù)應(yīng)來源于所有當(dāng)前可獲得的質(zhì)量最佳的相關(guān)研究證據(jù)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)，必要時應(yīng)分析亞組患者效果數(shù)據(jù)，同時重視參比藥品的選擇及效果比較分析。綜合利用現(xiàn)有國家、區(qū)域或省級大型數(shù)據(jù)庫等真實(shí)世界數(shù)據(jù)資源，規(guī)范開展基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的分析測量，利用規(guī)范嚴(yán)謹(jǐn)?shù)姆椒?，在可接受的不確定性范圍內(nèi)實(shí)現(xiàn)臨床實(shí)際用藥效果的測量及判斷。

　?。ㄈ┙?jīng)濟(jì)性評價。

　　綜合運(yùn)用流行病與衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)、決策學(xué)、經(jīng)濟(jì)學(xué)等多學(xué)科理論及方法，分析測算藥品的成本、效果、效用和效益等。同時，強(qiáng)化增量分析及不確定性分析，必要時進(jìn)行衛(wèi)生相關(guān)預(yù)算影響分析，全面判斷藥品臨床應(yīng)用的經(jīng)濟(jì)價值及影響。根據(jù)藥品決策的具體需求，可選擇開展成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）、最小成本分析（CMA）等，在條件允許的情況下優(yōu)先推薦開展成本-效用分析。充分利用基于二手證據(jù)的系統(tǒng)評價結(jié)果及真實(shí)世界中的治療模式構(gòu)建分析模型，重視基于我國人群循證結(jié)果的經(jīng)濟(jì)性研究，選擇最佳可獲得數(shù)據(jù)作為模型參數(shù)。?

　　（四）創(chuàng)新性評價。

通過分析判斷藥品與參比藥品滿足臨床需求程度、鼓勵國產(chǎn)原研創(chuàng)新等情況，進(jìn)行藥品的創(chuàng)新性評價。開展創(chuàng)新性評價，應(yīng)當(dāng)突出填補(bǔ)臨床治療空白，解決臨床未滿足的需求，滿足患者急需診療需求和推動國內(nèi)自主研發(fā)等創(chuàng)新價值判斷。

　?。ㄎ澹┻m宜性評價。

適宜性評價重點(diǎn)包括藥品技術(shù)特點(diǎn)適宜性和藥品使用適宜性。藥品技術(shù)特點(diǎn)適宜性可從藥品標(biāo)簽標(biāo)注、藥品說明書、儲存條件等方面進(jìn)行評價；藥品使用適宜性主要包括適應(yīng)證是否適宜、患者服藥時間間隔是否恰當(dāng)，用藥療程長短是否符合患者、疾病和藥品藥理特點(diǎn)，臨床使用是否符合用藥指南規(guī)范等。同時從分級診療等衛(wèi)生健康服務(wù)體系的視角研判上下級醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品銜接和患者福利及社會價值的影響。

　?。┛杉靶栽u價。

參考WHO/HAI藥物可及性標(biāo)準(zhǔn)化方法，主要涉及藥品價格水平、可獲得性和可負(fù)擔(dān)性三個方面。藥品價格水平可由國內(nèi)藥品采購價格與最近一年國際同類型藥品價格比較獲得，必要時應(yīng)當(dāng)了解醫(yī)保報銷情況以判斷患者實(shí)際支付水平。可獲得性可由醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品配備使用情況或有無短缺情況等反映?？韶?fù)擔(dān)性可由人均年用藥治療費(fèi)用占城鄉(xiāng)居民家庭年可支配收入比重（%）體現(xiàn)。根據(jù)評價需要可從不同渠道獲得相關(guān)支持信息，如藥品生產(chǎn)、供應(yīng)相關(guān)信息，醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品使用數(shù)據(jù)，居民和患者代表意見等。

第三章?證據(jù)評價與應(yīng)用

　　一、證據(jù)信息與安全保護(hù)

　　（一）基礎(chǔ)信息平臺。

評估中心充分利用已有國家、區(qū)域及省級數(shù)據(jù)庫的數(shù)據(jù)資源，包括人口健康數(shù)據(jù)、衛(wèi)生信息系統(tǒng)數(shù)據(jù)、采購流通等市場數(shù)據(jù)、國家及地方藥品使用監(jiān)測數(shù)據(jù)、臨床診療服務(wù)規(guī)范指南數(shù)據(jù)，建立完善國家藥品臨床綜合評價基礎(chǔ)信息平臺（以下簡稱信息平臺）。信息平臺建立完善數(shù)據(jù)共建共享共用機(jī)制，省級相關(guān)機(jī)構(gòu)結(jié)合本地數(shù)據(jù)資源情況，與國家平臺建立數(shù)據(jù)和工作協(xié)同機(jī)制。

信息平臺覆蓋主題遴選、評價研究設(shè)計、數(shù)據(jù)分析和評估、結(jié)果評價等全業(yè)務(wù)流程的重點(diǎn)環(huán)節(jié)，具備為數(shù)據(jù)交互管理等重點(diǎn)工作提供信息化支撐的功能。醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)及第三方評估機(jī)構(gòu)開展的自主選題評價項(xiàng)目，在自愿前提下鼓勵其在信息平臺進(jìn)行成果交流發(fā)布，促進(jìn)行業(yè)范圍藥品臨床綜合評價相關(guān)數(shù)據(jù)信息資源共享。

對于涉及跨省份、多中心真實(shí)世界數(shù)據(jù)采集的國家及省級藥品臨床綜合評價項(xiàng)目，相關(guān)省級組織管理機(jī)構(gòu)應(yīng)根據(jù)采集規(guī)范和數(shù)據(jù)安全保密要求，研究制定統(tǒng)籌本轄區(qū)居民健康數(shù)據(jù)、醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)診療相關(guān)數(shù)據(jù)的數(shù)據(jù)收集方案，為評價工作順利開展提供數(shù)據(jù)信息支持。同時，加強(qiáng)網(wǎng)絡(luò)信息安全及隱私保護(hù)事項(xiàng)。

　?。ǘ┱鎸?shí)世界數(shù)據(jù)。

藥品臨床綜合評價應(yīng)充分利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)。真實(shí)世界數(shù)據(jù)是來源于醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其他相關(guān)專業(yè)機(jī)構(gòu)日常所產(chǎn)生的各種與患者健康狀況和（或）診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)。

當(dāng)前我國藥品臨床應(yīng)用相關(guān)的現(xiàn)有真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源主要包括但不限于：醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)信息系統(tǒng)、患者電子病歷、個人健康檔案、費(fèi)用結(jié)算等衛(wèi)生信息系統(tǒng)數(shù)據(jù)；出生死亡及疾病登記系統(tǒng)數(shù)據(jù)；藥品不良反應(yīng)監(jiān)測數(shù)據(jù)；醫(yī)學(xué)研究隊列數(shù)據(jù)；社會藥品服務(wù)機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)以及患者自報或自評的健康相關(guān)數(shù)據(jù)。真實(shí)世界數(shù)據(jù)的獲取，主要通過數(shù)據(jù)交換共享的方式實(shí)現(xiàn)。

使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)開展藥品臨床綜合評價前，應(yīng)當(dāng)對數(shù)據(jù)適用性進(jìn)行充分評估，圍繞真實(shí)世界證據(jù)可以回答的臨床與衛(wèi)生健康政策問題，進(jìn)行科學(xué)的研究設(shè)計和嚴(yán)謹(jǐn)?shù)慕M織實(shí)施，獲取相關(guān)、可靠、適宜的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，進(jìn)行恰當(dāng)、充分、準(zhǔn)確的分析后，形成藥品臨床應(yīng)用安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等相關(guān)證據(jù)。

圍繞基本用藥決策需求，結(jié)合臨床現(xiàn)實(shí)，規(guī)范、科學(xué)、合理地設(shè)計并實(shí)施臨床研究，推動真實(shí)世界數(shù)據(jù)在臨床綜合評價中的使用并發(fā)揮其優(yōu)勢。參照藥品審評真實(shí)世界研究相關(guān)實(shí)效性試驗(yàn)研究設(shè)計、觀察性研究設(shè)計和其他非試驗(yàn)設(shè)計的推薦意見，定義疾病組別與藥品特性密切相關(guān)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源及分類標(biāo)準(zhǔn)，編制規(guī)范的藥品臨床綜合評價數(shù)據(jù)集，定義采集范圍、采集變量、采集方式等。充分依靠醫(yī)院現(xiàn)有電子信息系統(tǒng)采集數(shù)據(jù)，確保數(shù)據(jù)采集的準(zhǔn)確性、真實(shí)性和完整性。

鼓勵醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等藥品臨床綜合評價主體建立相關(guān)審查監(jiān)督制度，對數(shù)據(jù)獲取、數(shù)據(jù)質(zhì)量、分析過程、結(jié)果闡釋等關(guān)鍵環(huán)節(jié)進(jìn)行質(zhì)控評估，強(qiáng)化科研倫理管理及患者隱私保護(hù)，盡量避免數(shù)據(jù)收集及分析偏倚，有效支持開展藥品臨床綜合評價。

　?。ㄈ?shù)據(jù)方法模型。

根據(jù)藥品技術(shù)評價和政策評價目標(biāo)形成數(shù)據(jù)模塊，充分發(fā)揮大數(shù)據(jù)、區(qū)塊鏈等技術(shù)優(yōu)勢，確保數(shù)據(jù)在各個來源層面之間流轉(zhuǎn)的標(biāo)準(zhǔn)化、完整性、可追溯性和一致性，對數(shù)據(jù)進(jìn)行質(zhì)量校驗(yàn)，為實(shí)現(xiàn)科學(xué)評價及決策分析提供數(shù)據(jù)與證據(jù)保障。依托評估中心、其他技術(shù)指導(dǎo)單位及重點(diǎn)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)，分類規(guī)范和標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)元，整合多來源、多類型、多中心的數(shù)據(jù)與證據(jù)，建設(shè)國家藥品臨床綜合評價標(biāo)準(zhǔn)與方法，逐步形成全國藥品臨床綜合評價模型、指標(biāo)體系和標(biāo)準(zhǔn)化決策框架。

　　（四）數(shù)據(jù)信息安全。

堅持“誰主管誰負(fù)責(zé)、誰授權(quán)誰負(fù)責(zé)、誰使用誰負(fù)責(zé)”原則，加強(qiáng)評價過程中的數(shù)據(jù)收集、存儲、使用、加工、傳輸、提供、公開等環(huán)節(jié)的安全管理。各評價任務(wù)承擔(dān)機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立健全相關(guān)信息網(wǎng)絡(luò)安全管理制度、操作規(guī)程和技術(shù)規(guī)范，嚴(yán)格執(zhí)行患者隱私保護(hù)和國家保密規(guī)定，構(gòu)建可信的網(wǎng)絡(luò)安全環(huán)境。任何單位和個人不得非法獲取或泄露數(shù)據(jù)，未經(jīng)國家及省級組織管理部門授權(quán)，不得擅自使用或發(fā)布國家及省級藥品臨床綜合評價相關(guān)數(shù)據(jù)信息。各評價實(shí)施機(jī)構(gòu)和人員對其組織實(shí)施評價工作任務(wù)范圍內(nèi)的數(shù)據(jù)、網(wǎng)絡(luò)安全、個人信息保護(hù)和證據(jù)質(zhì)量承擔(dān)主體責(zé)任。

　　二、評價質(zhì)控與結(jié)果應(yīng)用

　　（一）質(zhì)量控制。

質(zhì)量控制重點(diǎn)包括但不限于相關(guān)主體資質(zhì)、組織流程合規(guī)性、方法學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性、數(shù)據(jù)可靠性及報告質(zhì)量的核查等。推動建立健全質(zhì)量控制結(jié)果反饋機(jī)制和全行業(yè)藥品評價證據(jù)共建共享共用機(jī)制，綜合利用已有藥品評價數(shù)據(jù)和政策信息，開展證據(jù)質(zhì)量分級和校驗(yàn)。

充分發(fā)揮醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)及其臨床醫(yī)師、藥師等專業(yè)技術(shù)人員的質(zhì)控主體作用。鼓勵醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)和符合要求的第三方評價機(jī)構(gòu)等根據(jù)藥品臨床綜合評價需求，對評價關(guān)鍵環(huán)節(jié)實(shí)施嚴(yán)謹(jǐn)、規(guī)范的質(zhì)量控制，建立數(shù)據(jù)質(zhì)量評估及結(jié)果質(zhì)控機(jī)制。

　　（二）推動評價結(jié)果應(yīng)用。

藥品臨床綜合評價組織實(shí)施機(jī)構(gòu)依照評價方案按流程對評價結(jié)果進(jìn)行轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品臨床綜合評價結(jié)果主要用于：1.醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品采購與供應(yīng)保障等；2.推動醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥目錄遴選和上下級醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥目錄銜接，提高藥學(xué)服務(wù)和安全合理用藥水平；3.控制不合理藥品費(fèi)用支出，提升衛(wèi)生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結(jié)構(gòu)；4.為完善國家藥物政策提供參考。

第三方評價機(jī)構(gòu)藥品臨床綜合評價結(jié)果可用于：1.豐富行業(yè)藥品臨床綜合評價的實(shí)踐，擴(kuò)大文獻(xiàn)證據(jù)儲備；2.推動科研領(lǐng)域?qū)τ谒幤放R床綜合評價理論及方法的深入探索。

　　（三）評價結(jié)果優(yōu)化完善。

藥品臨床綜合評價實(shí)施機(jī)構(gòu)應(yīng)持續(xù)跟蹤已完成評價藥品的實(shí)際供應(yīng)與應(yīng)用情況，不斷累積相關(guān)數(shù)據(jù)驗(yàn)證評價結(jié)果。長期用藥持續(xù)跟蹤時間根據(jù)疾病或病情而定，通常不少于1年。針對有調(diào)整需求的國家及省級藥品臨床綜合評價結(jié)果，委托項(xiàng)目主要承擔(dān)機(jī)構(gòu)結(jié)合特定領(lǐng)域政策需要及國內(nèi)外評估機(jī)構(gòu)證據(jù)更新情況，適時開展證據(jù)優(yōu)化和結(jié)果更新。

國家及省級藥品臨床綜合評價的證據(jù)優(yōu)化及結(jié)果更新，應(yīng)當(dāng)由有關(guān)部門及醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)結(jié)合藥品臨床應(yīng)用監(jiān)測等相關(guān)評價研究數(shù)據(jù)，提出證據(jù)核查或更新的書面請示，經(jīng)牽頭組織機(jī)構(gòu)委托開展咨詢論證后，確定是否啟動有關(guān)工作。

第四章?指南管理

本指南為開展藥品臨床綜合評價管理工作的依據(jù)，在實(shí)際應(yīng)用中需要與相關(guān)疾病別藥品評價專業(yè)技術(shù)指南構(gòu)成系統(tǒng)、完整的評價指南體系，共同使用。疾病別藥品臨床綜合評價技術(shù)指南的制訂，由評估中心聯(lián)合藥具中心及相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)單位按程序共同組織編制，分工協(xié)作，分類別撰寫，集體審定，在充分征求各相關(guān)利益方意見的基礎(chǔ)上，經(jīng)修改、完善后發(fā)布，并按程序定期更新。

本指南自發(fā)布之日起施行，長期接受社會意見與建議，并定期組織修訂完善。